本次Casgevy获批的适应症为12岁及以上输血依赖性地中海贫血（TDT）患者或伴有复发性血管阻塞危像（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者，这些患者没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的造血干细胞供体。英国估量有2000例患者契合Casgevy的运用条件。

  Casgevy是一款自体、体外 CRISPR/Cas9基因修改疗法，经过在体外对患者的造血干细胞做改造，使红细胞能够发生高水平的胎儿血红蛋白 （HbF，一种带着氧气的血红蛋白，婴儿出世时天然存在） 。因而，exa-cel有或许缓解TDT患者的输血需求，并削减SCD患者的痛苦和血管阻塞性危象（VOC）。

  随访时刻为1.2-37.2个月时，承受医治的42例TDT患者不再需求承受输血，剩下2例患者的输血需求别离降低了75%和89%。此外，这些TDT患者的HbF水平十分显着升高，从而使其总血红蛋白水平也升高。均匀总血红蛋白水平在医治第3个月时超越11g/dL并能保持很长一段时刻。

  随访时刻为2.0-32.3个月时，承受医治的31例严峻SCD患者均未呈现VOC。在医治第4个月时，这些患者的均匀HbF水平占总血红蛋白水平的40%，而且保持了很长一段时刻。

  此外，Vertex/CRISPR还在展开两项敞开标签III期临床实验（CLIMB-141和CLIMB-151），别离旨在评价exa-cel医治2-11岁TDT或SCD患者的安全性和有效性。每项实验将招募大约12例患者，这些患者后续还需参与长时间随访研讨（CLIMB-131）。

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